پلتفرم وکتور آدنوویروس بدون شک گزینه ای مناسب برای بکارگیری در ژن درمانی است . بیمارانی که به سبب بیماری ژنتیک غیر قابل درمان به حساب می آیند به نسبت جمعیت جهان بخش کوچکی را تشکیل می‌دهند و چون ژن درمانی با استفاده از این پلتفرم دربخش کوچکی انجام میشود میتوان این بیماران را پیش و در فواصل کوتاهی در حین و پس از درمان بطور فشرده تحت نظر قرار داد و عوارض ناشی از پلتفرم وکتور ویروس در ژن درمانی را ارزیابی و پیش از بروز عوارض جدی و خطرناک آن درمان نمود.
نمونه ای از این ژن درمانی در بیماری لاعلاج و در نهایت کشنده ی آتروفی نخاعی – عضلانی (SMA) است که با پلتفرم آدنوویروس مرتبط سرو تایپ ۹ صورت میگیرد. موفقیت درمان و جایگزین شدن ژن سالم به جای ژن معیوب در این بیماری بسیار چشمگیر و موفقیت آمیز است .
برای نمونه فیلم یکی ازبیمارانم پس از ژن درمانی را به اشتراک میگذارم. آیا اگر کسی نداند میتواند حدس بزند که قرار بود این کودک مبتلا به SMA با مشکلات شدید عصبی و حرکتی و عضلانی روبرو و در انتظار مرگ باشد؟
اما این پلتفرم عاری از عوارض جدی نیست. یکی از عوارض جدی وخطرناک آن آسیب به بافت کبد و قلب است و به این به سبب واکنش بیش از حد سیستم ایمنی به کپسید این ویروس غیر رپلیکانت است. به همین دلیل برای جلوگیری از نارسایی کبد و قلب یک روز پیش از شروع ژن درمانی ، پردنیزولون خوراکی را برای این بیماران شروع میکنیم و تا حدود دوماه پس از ژن درمانی ادامه میدهیم. کنترل بیماران ابتدا بطور روزانه و سپس هفتگی همراه با خونگیری است.
اما زمانیکه اینچنین پلتفرم هایی در سطح وسیع جامعه به مانند واکسیناسیون بکار گرفته میشود چنین امکانی برای کنترل های کوتاه مدت وجود ندارد و در مجموع هیچگاه قرار نبوده است که چنین پلتفرم هایی در سطح گسترده مانند واکسیناسیون تا شناخت کامل ما در باره ی این پلتفرم و واکنش های گوناگون آن در بدن مورد استفاده قرار گیرد.
اما شرایط ویژه پاندمی کووید-۱۹ بسیاری از مسائل را تغییر داد. من در شرایط کنونی تا بدست نیاوردن آلترناتیوی مناسب و گسترده مخالفتی برای بکاربری با این پلتفرم ندارم اما باید دانست که اینطور نیست که بر خلاف ادعاها و تبلیغات پلتفرمی کاملا ایمن باشد .
با آرزوی بهترین ها
پروفسور علیرضا رنجبر
بن، آلمان
۱۵ آپریل ۲۰۲۱ میلادی